Crispr gēnu rediģēšanas tehnoloģija, kas izvietota lielām lietām 2018. gadā, bet vai tā ir pietiekama?

Gene editing can now change an entire species -- forever | Jennifer Kahn (Jūnijs 2019).

$config[ads_text] not found
Anonim

Pētnieki jau tagad meklē gēnu rediģēšanas 2.0 tehnoloģijas

Autors Heather Hamilton, rakstnieks

Gandrīz pirms pieciem gadiem Crispr-Cas9 ieguva virsrakstus ar savu iespēju rediģēt gēnus - atrast, noņemt un pat aizstāt ģenētisko materiālu. Šī tehnoloģija ir novirzījusi pētniekus uz jaunām narkotikām, pārtikas produktiem, terapijas veidiem, ķīmiskām vielām un materiāliem, un šobrīd klīniskajos pētījumos ir dažādu ģenētisko slimību ārstēšanai.

No dzirdes zuduma novēršanas, lai atbrīvotos no ALS peles un pat cilvēku izmēģinājumu sākumā, 2018 ir gads Crispr. Testi sāksies nākamajā gadā terapijai, apvienojot Crispr gēnu rediģēšanu un cilmes šūnu terapiju, kas ārstē beta talasēmiju, asins slimības. Vadītājs Samarth Kulkarni arī teica Gizmodo, ka viņi plāno iesniegt pieteikumu, lai veiktu līdzīgu pētījumu par sirpjveida šūnu slimību. "2018. gadā pirmais cilvēks dosies ar Crispr palīdzību klīnikā, " sacīja Kulkarni. "Un mēs būsim pirmie, kas to darīs."

Un, lai gan Crispr ir daudz par Crispr horizontu, Wired ziņo, ka tas ir nedaudz uzticams, jo tas nevar saistīties ar kādu vietu genomā un dažreiz tiek sagriezts nepareizajās vietās - tādēļ ir nepieciešamība pēc uzlabotām gēnu rediģēšanas tehnoloģijām. Krisprs, protams, ir revolucionārs, bet kur tas trūkst?

Viena no Crispr visvairāk atpazīstamajām iezīmēm ir tās spēja pārgriezt divus DNS virzienus. Protams, tas rada risku, jo šūnas, veicot traumas remontu, pieļauj kļūdas. Lai padarītu šo procesu drošāku, pētnieki ir strādājuši pie mutācijas ar Cas9 enzīmu, lai tie saistītos ar DNS, bet negrieztu to. "Tad citi proteīni - līdzīgi tiem, kas aktivizē gēnu ekspresiju - var kombinēt ar kroplu Cas9, ļaujot tiem pārslēgt un izslēgt gēnus (dažreiz ar gaismas vai ķīmiskiem signāliem), nemainot DNS sekvenci, " raksta Wired.

Pētnieki Harvardas un Plašajā institūtā strādā pie atsevišķu bāzes pāra rediģēšanas pa vienam, kas prasa izstrādāt jaunu fermentu, kas spēj ķīmiski pārveidot AT nukleotīdu pārī GC savienošanā. David Liu, kura laboratorija bija atbildīga par pētījumu, uzskata, ka mijmaiņas darījums varētu novērst gandrīz pusi no 32 000 zināmo cilvēku patogēno punktu mutāciju.

Vadīts paskaidro, ka Crispr darbs ir atrast ienaidnieka DNS un sasmalcināt to, kas var padarīt to bīstamu klīniskos lietojumos. Ja tas ilgu laiku atrodas šūnā, palielināsies izredzes, ka tas atradīs mērķi un samazina. Lai cīnītos pret to, pētnieki strādā, lai padarītu Crispr vairāk kontrolējamu. Viņi ir atklājuši 21 dabā sastopamu anti-Crispr proteīnu ģimeņu, kas izslēdz gēnu griezēju. Still, zinātnieki nesaprot, kā lielākā daļa darba, bet strādā, lai uzzinātu, kā tieši viņi var radīt programmējamas pārslēgšanās, izmantojot proteīnu ģimenes.

DNS joprojām lielākoties ir noslēpums pētniekiem, jo ​​īpaši tas attiecas uz cilvēka slimībām. Feng Zhang, kurš atklāja Crispr, ir vadošais pētījums par Cas enzymiem, kuri mērķē RNS (pretstatā DNS). RNS dod norādes par olbaltumvielu atjaunošanu, vairāk informācijas par noteiktu slimību ģenētiskajiem iemesliem un ceļojumiem, kas padara to par lielisku īslaicīgu problēmu risināšanai. Tieši tagad Zhang sistēma, ko sauc par remontu, darbojas tikai vienā nukleotīdu konversijā, bet viņi strādā pie tā, lai identificētu, kā darīt citiem, kopā 11.

Pētījuma gaitā ir atklāti vairāki citi Cas fermentu veidi, kuriem ir lielāka iespējamība. Pētnieki cer, ka tas novedīs pie otrās paaudzes labāku gēnu rediģēšanas spēju - un pēc tam trešā un ceturtā.

Avoti: Fierce Biotech, Futurity, Gizmodo, Wired
Attēlu avots: Pixabay